7月9日消息，瑞典隆德大学（Lund University）与斯科讷大学医院（Skåne University Hospital）主导的一项I/II期开放标签临床研究在《自然·医学》（Nature Medicine）发表，显示将干细胞衍生多巴胺前体细胞移植入帕金森病患者脑内具有可行性与良好安全性。8名帕金森病患者接受了STEM-PD——一种冷冻、即用型、源自人类胚胎干细胞的多巴胺能前体细胞产品——的壳核内移植。论文题为“Human embryonic stem cell-derived dopaminergic cells for Parkinson's disease: a phase 1/2 open-label trial”，通讯作者为隆德大学细胞神经科学教授、STEM-PD项目负责人Malin Parmar。
帕金森病是继阿尔茨海默病之后第二常见的神经退行性疾病，患者脑黑质中产生多巴胺的神经细胞渐进性丢失，导致运动迟缓、僵硬、步态障碍和震颤。该试验旨在评估将干细胞衍生多巴胺能前体细胞经颅内移植、以替代丢失内源性多巴胺神经元这一新型可修复性治疗手段的安全性与耐受性。8名患者分两个剂量组接受移植，并接受12个月免疫抑制以防移植物排斥，全部在斯科讷大学医院完成治疗。7名受试者完成12个月随访，1名因肺部感染死亡（研究者判定与移植无直接关系）。
临床与影像结果令人鼓舞：手术总体耐受良好，未观察到移植物诱发的非自主运动（这是早期胎儿细胞移植试验曾出现的严重不良反应）；临床指标上患者保持稳定；多巴胺PET显像在移植后6个月和12个月均提示移植物存活的早期迹象；7名完成随访者中6名在运动症状方面显著改善或维持稳定。剑桥大学临床神经科学教授、STEM-PD临床负责人Roger Barker表示，这代表了用多巴胺细胞修复帕金森病患者大脑的一条令人振奋的新路径——该方法建立在约40年前隆德使用胎儿多巴胺细胞的开创性工作之上。
该试验的行业意义在于其产业化路径。这项学术性I/IIa期试验与诺和诺德（Novo Nordisk）合作开展；总部位于波士顿的 Cellular Intelligence 公司近期收购了 STEM-PD 项目，并将主导其下一阶段临床开发，包括计划中的II期试验，STEM-PD细胞及其后续开发已获得FDA的IND许可与快速通道资格（Fast Track Designation）。这意味着帕金森病细胞替代疗法正从学术概念验证走向可规模化、受监管认可的产业化路径。Parmar强调，这些发现代表了再生医学方法在帕金森病领域的重要里程碑，也优于近期其他使用人多能干细胞衍生多巴胺能细胞的试验结果。随着 Cellular Intelligence 推进II期，干细胞衍生细胞疗法有望成为继左旋多巴药物治疗和深部脑刺激（DBS）之后，帕金森病治疗范式的一次根本性拓展。
（来源：GEN）
