7月14日消息,生物技术公司 Q32 Bio 公布其抗 IL-7 受体 α(IL-7Rα)抗体 bempikibart(ADX-914)治疗重度至极重度斑秃(alopecia areata)的 SIGNAL-AA IIa 期临床试验 36 周 B 部分顶线结果:40.0% 患者实现 SALT-20 应答(即头皮脱发严重度工具 SALT 评分降至 ≤20),平均 SALT 评分下降 35.3%。受数据提振,Q32 股价大涨约 60%。
SIGNAL-AA 是一项概念验证试验。药代动力学分析显示,在皮下给药达到 ≥95% 受体占据时,bempikibart 对 IL-7 介导的胞内信号抑制超过 90%,构成 IL-7 通路阻断在斑秃的首个临床概念验证。此前公布的 A 部分(2025 年 AAD 年会,由 Brett King 报告)显示,基线 SALT 50-100 的患者中,bempikibart 组平均 SALT 下降 16%,对照组仅 2%,24 周内可见明显毛发再生。
斑秃是一种自身免疫性脱发,存在巨大未满足需求。当前获批疗法主要为礼来巴瑞替尼(JAK 抑制剂 Olumiant),但 JAK 类药物的感染、血栓等黑框警告限制了部分人群使用;bempikibart 以 IL-7Rα 这一全新机制切入,为不能耐受或不适用 JAK 的患者提供差异化选项,若后续确证将挑战 JAK 在斑秃的垄断地位。
对 Q32 Bio 而言,这一数据是关键转折——bempikibart 曾于 2024 年底在特应性皮炎 II 期失败,公司随之战略重组、裁员并砍掉肾病等管线,全力转向斑秃。本次阳性结果使其在自免赛道重新获得立足点,也验证了 IL-7 通路作为新型自免靶点的成药潜力。
不过 IIa 期为开放与随机并行的小规模概念验证,SALT-20 应答率与毛发再生的持久性仍需更大规模的确证性 III 期验证;bempikibart 能否从机制新颖走向商业化,取决于后续疗效一致性与长期安全性。
(来源:Q32 Bio)