波兰波兹南医科大学Kujawska教授领衔的国际研究团队发现，石墨烯量子点（GQDs）可有效抑制α-突触核蛋白的纤维化聚集，并能直接触发已成熟纤维蛋白解聚。动物实验显示，经鼻给予GQDs可穿透小鼠血脑屏障，显著减少有毒蛋白聚集体，并激活细胞自噬途径保护多巴胺能神经元。研究发表于《Science and Technology of Advanced Materials》（DOI: 10.1080/14686996.2026.2662693），为纳米材料干预神经退行性疾病提供了新的实验依据。
BioMarin制药宣布其酶替代疗法BMN 401治疗ENPP1缺乏症的ENERGY 3三期临床试验结果喜忧参半。研究达到了两个共同主要终点之一——血浆无机焦磷酸盐（PPi）水平显著提升，但PPi的提升未能转化为有意义的临床改善。ENPP1缺乏症是一种影响血管、软组织和骨骼的罕见进行性遗传病，目前尚无获批的治疗方案。
再生元LAG-3抑制剂fianlimab联合cemiplimab的III期黑色素瘤试验未达PFS主要终点。高剂量组中位PFS为11.5个月vs对照组6.4个月，数值改善5.1个月，但p值0.0627未达统计学显著性。低剂量组基本无效（HR 0.931）。这是LAG-3药物赛道最新一次临床失败，再生元仍在推进与BMS Opdualag的头对头试验。
FDA批准阿斯利康baxdrostat用于难治性高血压患者，该药是全球首款获批的醛固酮合酶抑制剂（ASI），通过全新机制抑制醛固酮过度合成。III期BaxHTN试验达到全部主要和次要终点。baxdrostat是阿斯利康2030年800亿美元营收目标的关键产品之一，欧盟上市申请也在推进中。
Candel Therapeutics公布了其前列腺癌溶瘤病毒免疫疗法aglatimagene besadenovec的20个月长期随访数据，结果显示支持该药物的临床疗效。公司计划于2026年晚些时候向FDA提交上市申请。
Kyverna Therapeutics的CAR-T细胞疗法miv-cel已启动滚动生物制剂许可申请（BLA），有望成为全球首款获批的僵人综合征治疗药物，同时也将是首款获批用于自身免疫性疾病的CAR-T疗法。II期临床试验显示，单次输注后在16周所有主要和次要终点均达到统计学显著改善。
FDA药品审评与研究中心（CDER）代理主任Tracy Beth Høeg被免职，这是继FDA局长Marty Makary辞职后又一高层人事变动。Høeg是约一年来CDER的第五任负责人，此前她在疫苗和药物审评方面做出多项争议性决定。FDA目前三个最高职位均由临时负责人担任。
Degron Therapeutics完成4000万美元A轮扩展融资，由Lapam Capital领投，累计A轮融资总额达9500万美元。资金将用于推进分子胶降解剂先导化合物DEG6498的临床开发，并支持免疫学领域项目进入候选药物阶段。
FDA加速批准BeOne Medicines的新一代BCL-2抑制剂Beqalzi（sonrotoclax）用于复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者，为美国首个该适应症的BCL-2抑制剂。关键试验ORR达52%，中位缓解持续时间15.8个月。
英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）宣布在北爱尔兰贝尔法斯特设立新枢纽，旨在加强与当地医疗、学术和产业伙伴的合作。北爱尔兰拥有约250家生命科学企业，贡献11亿英镑经济产值，新中心将为当地提供面对面的监管专家咨询。
FDA加速批准Regeneron的Otarmeni用于治疗OTOF基因突变导致的重度至极重度感音神经性听力丧失。这是全球首款旨在将神经感觉功能恢复至正常水平的基因疗法，也是FDA局长国家优先券（CNPV）计划下获批的首个基因疗法。Regeneron宣布将在美国免费提供该疗法。
比利时制药公司UCB与Cancer Research UK宣布扩大研发联盟，加速新型癌症疗法的开发。扩大后的联盟将覆盖更广泛的靶点和治疗模式，包括免疫肿瘤学和靶向治疗。UCB近年来持续加大肿瘤领域投入，此举是其肿瘤管线扩张战略的重要组成部分。
Boehringer Ingelheim和Zealand Pharma联合开发的survodutide在III期肥胖试验中实现16.6%的体重减轻。Survodutide是一种GLP-1和胰高血糖素受体双重激动剂，通过同时激活两条通路抑制食欲并增加能量消耗。该结果使其成为与Eli Lilly的Zepbound和Novo Nordisk的Wegovy竞争的有力候选。
Eli Lilly宣布向印第安纳州Lebanon园区追加45亿美元投资，使2020年以来对该州的总投资达到210亿美元。投资将扩建API生产设施和新开设的基因药物制造中心。API设施将生产口服减肥药Foundayo和三重激动剂retatrutide的活性成分，预计2027年投产。
GSK与中国生物技术公司SiranBio签署独家许可协议，以最高10.05亿美元获得SA030的全球权利（不含中国内地、香港、澳门和台湾）。SA030为长效ALK7靶向siRNA疗法，旨在通过减少腹部脂肪降低心血管代谢风险，同时保留肌肉质量，为GLP-1受体激动剂类减肥药提供互补方案。
Bayer宣布以最高24.5亿美元收购Perfuse Therapeutics，其中3亿美元预付款，最高21.5亿美元里程碑款项。核心资产PER-001为内皮素受体拮抗剂，用于治疗开角型青光眼和糖尿病视网膜病变，两项II期临床试验已取得积极结果。此举旨在强化Bayer在Eylea专利到期前的眼科管线布局。