Flagship孵化公司Serif Biomedicines走出隐身模式，推出"修饰DNA"新治疗类别
B910化工消息：4月28日，由Flagship Pioneering于2021年创立的生物技术公司Serif Biomedicines正式走出隐身模式，推出一种名为"修饰DNA"（Modified DNA）的全新治疗类别，旨在结合mRNA和基因治疗的优势，同时最小化两者的缺陷。
修饰DNA的核心思路是改变DNA的结构和化学形式，以降低先天免疫原性。公司利用脂质纳米颗粒（LNP）将修饰DNA递送至细胞质而非细胞核，一旦进入细胞核，修饰DNA会恢复为未修饰的DNA，实现治疗性RNA和蛋白质的转录。递送时还搭配mRNA共因子蛋白，帮助DNA进入细胞核并增强基因表达。
Serif CEO Jake Rubens指出，DNA作为可编程的信息分子，具有持久表达、可编码任何基因、可规模化生产以及可重复给药的特性。但此前DNA疗法面临两大难题：DNA是高度致炎分子，且需要被递送至细胞核而非仅仅进入细胞质。修饰DNA技术正是为解决这两个问题而设计。
修饰DNA的治疗产品设计为更持久、可多次给药，并可针对细胞特异性表达进行编程。修饰DNA构建在Flagship Pioneering此前创建的蛋白质和mRNA生成平台之上，并借助人工智能进行优化和制造。
Flagship于4月21日正式推出Serif，提供5000万美元初始融资承诺。公司计划利用这笔资金开发可扩展的修饰DNA优化和制造平台，并推进首批药物发现项目。首批项目聚焦罕见病和免疫编程领域，特别是遗传疾病中的蛋白质缺乏症。
Serif计划今年晚些时候在科学会议上展示数据，包括修饰DNA在非人灵长类动物中的耐受性数据，以及静脉注射后临床前模型中的持续基因表达和治疗效应。公司目前约有50名员工，总部位于美国Cambridge, MA。 （来源：GEN）
修饰DNA的核心思路是改变DNA的结构和化学形式，以降低先天免疫原性。公司利用脂质纳米颗粒（LNP）将修饰DNA递送至细胞质而非细胞核，一旦进入细胞核，修饰DNA会恢复为未修饰的DNA，实现治疗性RNA和蛋白质的转录。递送时还搭配mRNA共因子蛋白，帮助DNA进入细胞核并增强基因表达。
Serif CEO Jake Rubens指出，DNA作为可编程的信息分子，具有持久表达、可编码任何基因、可规模化生产以及可重复给药的特性。但此前DNA疗法面临两大难题：DNA是高度致炎分子，且需要被递送至细胞核而非仅仅进入细胞质。修饰DNA技术正是为解决这两个问题而设计。
修饰DNA的治疗产品设计为更持久、可多次给药，并可针对细胞特异性表达进行编程。修饰DNA构建在Flagship Pioneering此前创建的蛋白质和mRNA生成平台之上，并借助人工智能进行优化和制造。
Flagship于4月21日正式推出Serif，提供5000万美元初始融资承诺。公司计划利用这笔资金开发可扩展的修饰DNA优化和制造平台，并推进首批药物发现项目。首批项目聚焦罕见病和免疫编程领域，特别是遗传疾病中的蛋白质缺乏症。
Serif计划今年晚些时候在科学会议上展示数据，包括修饰DNA在非人灵长类动物中的耐受性数据，以及静脉注射后临床前模型中的持续基因表达和治疗效应。公司目前约有50名员工，总部位于美国Cambridge, MA。 （来源：GEN）
