Arrowhead旗下Redemplo获澳大利亚TGA批准，成为该国首款家族性乳糜微粒血症综合征治疗药物

B910化工消息：5月4日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布其药物Redemplo（plozasiran）获得澳大利亚治疗用品管理局（TGA）批准，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。该药物作为饮食辅助治疗，专门用于经标准降甘油三酯治疗后甘油三酯水平仍然偏高的成年FCS患者。

FCS是一种遗传性疾病，全球发病率约为百万分之一至十三。患者甘油三酯水平显著升高，面临反复发作且可能致命的急性胰腺炎风险。Redemplo是澳大利亚目前唯一获批用于成人FCS治疗的药物，覆盖基因确诊和临床诊断两种情况。

该药物利用Arrowhead的TRiM平台技术，通过沉默编码载脂蛋白C-III（apoC-III）的mRNA来调控甘油三酯代谢。此次批准增加了此前在加拿大、中国和美国的授权，以及欧盟的积极意见。

批准基于III期PALISADE试验数据。该研究为双盲、安慰剂对照、随机试验，在全球39个中心开展，其中包括澳大利亚5个中心。Redemplo 25mg组甘油三酯中位降低80%，安慰剂组为17%。急性胰腺炎风险在汇总剂量组中较安慰剂降低83%。

Redemplo每三个月皮下注射一次。最常见的不良反应为高血糖（12.8%），还包括头痛、恶心和注射部位反应。 （来源：Pharmaceutical Technology）