Regenxbio杜氏肌营养不良症基因治疗达关键里程碑，计划2027年申报FDA批准
B910化工消息：5月14日消息，基因治疗公司Regenxbio宣布其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法在关键性研究中达到预设终点，公司计划于2027年向FDA提交上市申请。
该疗法采用AAV载体递送微型肌营养不良蛋白基因，旨在为DMD患者提供一次性治疗方案。Regenxbio表示有望成为第二家将DMD基因治疗商业化的公司。
杜氏肌营养不良症是一种致命的X连锁遗传性神经肌肉疾病，主要影响男孩，患者通常在青少年期失去行走能力，预期寿命显著缩短。目前尚无根治方法，基因治疗被视为该领域最具前景的治疗策略之一。
DMD基因治疗领域竞争激烈，多家公司正在推进相关项目。Regenxbio的数据为这一罕见病患者群体带来了新的治疗希望。 （来源：Regenxbio）
该疗法采用AAV载体递送微型肌营养不良蛋白基因，旨在为DMD患者提供一次性治疗方案。Regenxbio表示有望成为第二家将DMD基因治疗商业化的公司。
杜氏肌营养不良症是一种致命的X连锁遗传性神经肌肉疾病，主要影响男孩，患者通常在青少年期失去行走能力，预期寿命显著缩短。目前尚无根治方法，基因治疗被视为该领域最具前景的治疗策略之一。
DMD基因治疗领域竞争激烈，多家公司正在推进相关项目。Regenxbio的数据为这一罕见病患者群体带来了新的治疗希望。 （来源：Regenxbio）