Kyverna CAR-T细胞疗法逼近僵人综合征上市审批，有望成为首款自身免疫CAR-T
B910化工消息：5月15日消息，Kyverna Therapeutics宣布启动其CAR-T细胞疗法miv-cel的滚动生物制剂许可申请（BLA）提交，与FDA协商潜在审批。该疗法有望成为全球首款获批的僵人综合征治疗药物，同时也是首款获批用于自身免疫性疾病的CAR-T疗法。
僵人综合征是一种罕见的自身免疫性神经系统疾病，发病率约百万分之一，导致进行性肌肉僵硬和疼痛性痉挛。目前无获批的针对性药物，患者仅能依靠肌肉松弛剂和静脉注射免疫球蛋白等非标签疗法。Kyverna首席医学官Naji Gehchan称，一项153名患者调查显示，绝大多数患者接受现有治疗后，定时25英尺行走测试改善不足20%，部分无改善。
miv-cel是通过提取患者自身T细胞、基因改造靶向CD19以清除产生有害抗体的B细胞，从而重置免疫系统的CAR-T疗法。II期注册试验KYSA-8在16周时所有终点均达统计学显著改善，患者无需继续接受免疫治疗。在德国接受单次输注的前两名患者疗效持续超过15个月和26个月。
如果获批，miv-cel将成为僵人综合征的首个获批药物，并标志着CAR-T从血液肿瘤拓展至自身免疫领域的里程碑。公司目标2027年上市，该疗法同时接近获得重症肌无力症审批。 （来源：Labiotech.eu）
僵人综合征是一种罕见的自身免疫性神经系统疾病，发病率约百万分之一，导致进行性肌肉僵硬和疼痛性痉挛。目前无获批的针对性药物，患者仅能依靠肌肉松弛剂和静脉注射免疫球蛋白等非标签疗法。Kyverna首席医学官Naji Gehchan称，一项153名患者调查显示，绝大多数患者接受现有治疗后，定时25英尺行走测试改善不足20%，部分无改善。
miv-cel是通过提取患者自身T细胞、基因改造靶向CD19以清除产生有害抗体的B细胞，从而重置免疫系统的CAR-T疗法。II期注册试验KYSA-8在16周时所有终点均达统计学显著改善，患者无需继续接受免疫治疗。在德国接受单次输注的前两名患者疗效持续超过15个月和26个月。
如果获批，miv-cel将成为僵人综合征的首个获批药物，并标志着CAR-T从血液肿瘤拓展至自身免疫领域的里程碑。公司目标2027年上市，该疗法同时接近获得重症肌无力症审批。 （来源：Labiotech.eu）
