美国HHS推出Operation TrialBlazer，拟压缩早期药物临床开发周期

B910化工消息：6月24日消息，PharmaVoice报道，美国卫生与公众服务部（HHS）发布Operation TrialBlazer路线图，目标是减少药物从发现到首次人体试验之间的监管和执行阻力，并把更多早期临床研究留在美国完成。FDA同步公布早期和后期临床开发现代化行动，重点覆盖IND申报、Phase 1化学制造与控制（CMC）要求、非临床安全包、试验方案设计和患者入组等环节。

FDA官方页面显示，该机构将推进加速IND试点，允许药物开发方与合格研究机构合作准备首次人体试验的Phase 1 IND，并通过滚动IND提交平台建立更灵活的pre-IND流程。FDA还新设Phase 1 IND资源页面和咨询入口，整合申报要求、指南和实践案例，帮助监管团队较小的早期公司减少试错成本。

对化学药、生物药和复杂疗法企业影响最大的部分，是FDA对Phase 1 IND CMC要求的澄清。HHS路线图指出，过去部分企业在早期申报中提交超过6个月稳定性数据、完整商业化制造流程或过度杂质谱分析，导致首次人体试验前产生不必要数据包。FDA称，按阶段聚焦必要数据、避免过度提交，企业可节省6至12个月开发时间。

非临床安全评价也是改革重点。HHS文件称，FDA正推动风险导向的药理毒理审查，适当减少不必要动物试验，并支持使用新方法学（NAMs），包括AI模型、人体器官芯片和真实世界数据。FDA还将推动单抗、肿瘤生物制品和偶联药物等品类在已有科学知识基础上简化非临床安全研究，目标是在不降低受试者安全标准的前提下降低研发时间和费用。

这一路线图也覆盖临床执行层面的瓶颈。HHS称，美国试验启动除IND生效的30天审查外，还常被IRB审批、合同谈判和患者招募拖慢，部分流程可额外延迟数月。为此，NIH将推动远程医疗、远程监测、真实世界数据和AI工具，帮助偏远和服务不足地区患者参与试验；HHS还将研究在报销交通、保险自付等费用之外，给予试验参与者补贴是否符合联邦反回扣法规。

对全球药物研发竞争格局而言，Operation TrialBlazer意味着美国监管体系正在从单点审评优化转向早期临床基础设施重塑。对小分子、生物药、细胞和基因疗法、放射性配体疗法等研发主体，CMC数据边界、毒理包深度和试验启动效率将直接影响融资节奏、首个人体数据生成速度和项目外部授权价值。 （来源：PharmaVoice）