欧盟CHMP力挺Acadia雷特综合征药物，系欧洲首个针对性疗法

B910化工消息：6月26日消息，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）对Acadia制药公司的雷特综合征药物trofinetide给出积极意见，推荐批准其在欧盟27国上市。该药将成为欧洲首个专门针对雷特综合征神经行为症状的治疗药物。

雷特综合征是一种影响大脑发育与协调的遗传性疾病。美国FDA此前已率先批准该疗法。Acadia首席执行官Catherine Owen Adams表示：CHMP的积极意见是将这一创新疗法带给欧洲患者使命中的重要里程碑。

瑞穗分析师Uy Ear指出，Acadia给出的2028年7亿美元销售指引中已包含适量欧洲收入，暗示华尔街共识预测的5.95亿美元偏低。消息公布后，Acadia股价盘中最涨12%。

此次CHMP会议还做出多项重要决定。委员会同时投票建议撤销安进公司药物Tavneos在两种罕见血管炎适应症上的上市授权，原因是严重副作用风险。在美国，FDA此前已要求安进撤市Tavneos。此外，CHMP还投票支持扩大礼来BTK抑制剂Jaypirca在慢性淋巴细胞白血病中的使用范围。

Acadia雷特综合征药物获欧盟力挺，标志着罕见神经发育疾病治疗在欧洲监管层面的重要进展。 （来源：BioPharma Dive）