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CRISPR
Intellia 基因编辑疗法 III 期试验将遗传性血管性水肿发作率降低 87%，有望成为首款体内 CRISPR 药物
2026-04-2811
Intellia Therapeutics 宣布其 CRISPR 基因编辑疗法 lonvo-z 在 III 期临床试验中将遗传性血管性水肿发作率降低 87%，60% 患者完全无发作。该药物有望成为全球…
哈佛团队开发CRISPR-XIST改良方案沉默21号染色体多余拷贝，为唐氏综合征靶向治疗开辟新路径
2026-04-2818
Beth Israel Deaconess医学中心和哈佛医学院研究人员开发出改良CRISPR技术，结合XIST长链非编码RNA，以约30%的效率将XIST插入21号染色体三体中的一条拷贝并实现沉默，远…
Intellia体内CRISPR疗法首次在III期临床试验中取得成功
2026-04-2769
Intellia Therapeutics的体内CRISPR基因编辑疗法在III期临床试验中取得成功，成为首个在关键性试验中证明疗效的体内CRISPR疗法。这一里程碑标志着基因编辑技术从体外治疗迈向体…