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哈佛团队开发CRISPR-XIST改良方案沉默21号染色体多余拷贝，为唐氏综合征靶向治疗开辟新路径

2026-04-2818

Beth Israel Deaconess医学中心和哈佛医学院研究人员开发出改良CRISPR技术，结合XIST长链非编码RNA，以约30%的效率将XIST插入21号染色体三体中的一条拷贝并实现沉默，远…