Relay Therapeutics PI3Kα抑制剂zovegalisib II期血管畸形数据超出华尔街预期

B910化工消息：5月19日消息，Relay Therapeutics公布了其选择性PI3Kα抑制剂zovegalisib在血管畸形（vascular anomalies）II期临床试验的最新数据。结果显示，该药物在治疗这组罕见的慢性遗传性疾病中疗效超出华尔街分析师预期，进一步扩大了PI3Kα靶点的研发前景，远超此前的乳腺癌核心适应症。

血管畸形是一类由PIK3CA基因突变引起的罕见遗传性疾病，患者在血管发育过程中出现异常增生，导致疼痛、功能障碍和外观畸形等严重问题。这类疾病目前治疗手段极为有限，诺华的Vijoice（alpelisib）是首款获批用于PIK3CA相关过度生长谱系疾病（PROS）的药物，于2022年获得FDA加速批准。BioPharma Dive指出，Relay的早期数据表明zovegalisib在治疗血管畸形方面可能优于诺华的Vijoice，这对该领域具有重要临床意义。

Relay Therapeutics是一家以计算生物学和数字药物发现为核心的平台型生物技术公司，总部位于马萨诸塞州剑桥市。公司利用专有的运动模拟（motion-based）计算平台，从蛋白质动力学层面设计药物分子，以提高选择性和疗效。Zovegalisib正是这一技术平台的代表性产物，其设计目标是实现比现有PI3Kα抑制剂更高的靶点选择性和更低的脱靶毒性。PI3Kα（磷脂酰肌醇3-激酶α亚型）是肿瘤学和罕见病领域的重要药物靶点，其信号通路在细胞生长、增殖和存活中发挥关键作用。

此次II期数据的意义在于三方面。首先，zovegalisib首次在乳腺癌之外展示了临床疗效，证明了PI3Kα靶点在更广泛疾病谱系中的治疗潜力。其次，早期数据暗示其在血管畸形领域可能具备best-in-class潜力，有望挑战诺华Vijoice的市场地位。第三，对于血管畸形患者群体而言，新的治疗选择的出现本身就是重大利好——这类疾病目前治疗方案极为匮乏，现有药物的疗效和耐受性均有改进空间。

PI3Kα抑制剂领域近年来竞争日趋激烈。除诺华Vijoice外，Gilead的乳腺癌药物Piqray（alpelisib的另一商品名）已上市多年，但耐受性问题和高血糖副作用限制了其临床应用。Relay的计算平台设计的zovegalisib能否在选择性上实现突破，将是未来临床试验的关键观察指标。Relay股价在数据公布后出现上涨，反映市场对这一扩展适应症策略的认可。 （来源：Endpoints News）