诺华120亿美元收购的RNA药物del-brax在I/II期试验中达到主要终点
B910化工消息：6月11日消息，诺华（Novartis）宣布其反义寡核苷酸偶联药物del-brax（原Avidity Biosciences管线）在I/II期临床试验中达到主要终点。该药物针对一种导致肌肉进行性萎缩的罕见病。
del-brax是一种反义寡核苷酸偶联物（antisense oligonucleotide conjugate），采用抗体偶联技术将寡核苷酸定向递送至肌肉组织。这一递送平台由Avidity Biosciences开发，突破了传统寡核苷酸药物难以有效到达肌肉组织的瓶颈。
诺华于2025年以120亿美元的价格从Avidity获得该药物的全球权益，是近年来RNA治疗领域规模最大的交易之一。此次I/II期试验数据验证了该技术的临床可行性和安全性，为推进关键性III期试验提供了依据。
反义寡核苷酸（ASO）药物通过靶向mRNA调控致病蛋白表达，已在脊髓性肌萎缩症（SMA）等罕见神经肌肉疾病中证明价值。del-brax的偶联递送策略如果成功，将拓展RNA药物在更广泛肌肉疾病中的应用前景。 （来源：BioPharma Dive）
del-brax是一种反义寡核苷酸偶联物（antisense oligonucleotide conjugate），采用抗体偶联技术将寡核苷酸定向递送至肌肉组织。这一递送平台由Avidity Biosciences开发，突破了传统寡核苷酸药物难以有效到达肌肉组织的瓶颈。
诺华于2025年以120亿美元的价格从Avidity获得该药物的全球权益，是近年来RNA治疗领域规模最大的交易之一。此次I/II期试验数据验证了该技术的临床可行性和安全性，为推进关键性III期试验提供了依据。
反义寡核苷酸（ASO）药物通过靶向mRNA调控致病蛋白表达，已在脊髓性肌萎缩症（SMA）等罕见神经肌肉疾病中证明价值。del-brax的偶联递送策略如果成功，将拓展RNA药物在更广泛肌肉疾病中的应用前景。 （来源：BioPharma Dive）
