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酶替代疗法

BioMarin罕见病新药BMN 401三期临床未达主要终点，ENPP1缺乏症治疗受挫

2026-05-2058

BioMarin制药宣布其酶替代疗法BMN 401治疗ENPP1缺乏症的ENERGY 3三期临床试验结果喜忧参半。研究达到了两个共同主要终点之一——血浆无机焦磷酸盐（PPi）水平显著提升，但PPi的提…