赛诺菲Nexviazyme在婴儿型庞贝病III期研究达标 支持美国适应症扩展
B910化工消息：6月30日消息，法国制药公司赛诺菲宣布，其酶替代疗法（ERT）Nexviazyme（avalglucosidase alfa）在Baby-COMET III期研究中达到全部主要和次要终点，研究对象为此前未经治疗的婴儿型庞贝病（IOPD）患儿。这一结果为Nexviazyme在美国的关键标签扩展铺平道路。
Baby-COMET是一项单臂、开放标签、国际多中心III期研究，评估Nexviazyme（剂量为每两周40 mg/kg）在未经治疗的婴儿型庞贝病儿科患者中的疗效。Nexviazyme定位为赛诺菲较早期庞贝病治疗药物Lumizyme（又称Myozyme，alglucosidase alfa）的后继者。此次在婴儿群体的成功数据，将推动该药向婴儿型庞贝病人群的标签扩展。
庞贝病是一种罕见的溶酶体贮积症，由酸性α-葡糖苷酶（GAA）缺陷导致糖原在细胞内异常累积，引发进行性肌无力和器官损害。其中婴儿型（IOPD）病情最为凶险，患儿通常在1岁内发病，出现心脏肥大、肌张力严重低下，未经治疗往往危及生命。酶替代疗法通过定期输注重组GAA酶，补充患者缺失的酶活性，是该病的基石治疗。
Nexviazyme（avalglucosidase alfa）属于第二代工程化GAA酶，相较第一代Myozyme/Lumizyme，其设计通过增强肌肉组织对酶的摄取来改善疗效。目前Nexviazyme获批用于晚发型庞贝病（LOPD），本次Baby-COMET研究则将其适用人群拓展至最严重的婴儿型群体。
罕见病酶替代疗法是生物制药领域技术壁垒最高的方向之一，涉及重组蛋白表达、糖基化工程与大规模哺乳动物细胞培养等复杂工艺。赛诺菲在庞贝病领域布局了多重资产组合——除Nexviazyme外，相关报道亦涉及Astellas、Maze Therapeutics及基因治疗公司AskBio，反映出其在单病种上以酶替代与基因治疗等多条技术路线并进的策略。婴儿型庞贝病因病情重、现有治疗选择有限而临床需求迫切，Nexviazyme若成功扩展适应症，将为最年轻的患者群体带来新的治疗选择，并进一步巩固赛诺菲在罕见神经肌肉疾病领域的地位。 （来源：Endpoints News）
Baby-COMET是一项单臂、开放标签、国际多中心III期研究，评估Nexviazyme（剂量为每两周40 mg/kg）在未经治疗的婴儿型庞贝病儿科患者中的疗效。Nexviazyme定位为赛诺菲较早期庞贝病治疗药物Lumizyme（又称Myozyme，alglucosidase alfa）的后继者。此次在婴儿群体的成功数据，将推动该药向婴儿型庞贝病人群的标签扩展。
庞贝病是一种罕见的溶酶体贮积症，由酸性α-葡糖苷酶（GAA）缺陷导致糖原在细胞内异常累积，引发进行性肌无力和器官损害。其中婴儿型（IOPD）病情最为凶险，患儿通常在1岁内发病，出现心脏肥大、肌张力严重低下，未经治疗往往危及生命。酶替代疗法通过定期输注重组GAA酶，补充患者缺失的酶活性，是该病的基石治疗。
Nexviazyme（avalglucosidase alfa）属于第二代工程化GAA酶，相较第一代Myozyme/Lumizyme，其设计通过增强肌肉组织对酶的摄取来改善疗效。目前Nexviazyme获批用于晚发型庞贝病（LOPD），本次Baby-COMET研究则将其适用人群拓展至最严重的婴儿型群体。
罕见病酶替代疗法是生物制药领域技术壁垒最高的方向之一，涉及重组蛋白表达、糖基化工程与大规模哺乳动物细胞培养等复杂工艺。赛诺菲在庞贝病领域布局了多重资产组合——除Nexviazyme外，相关报道亦涉及Astellas、Maze Therapeutics及基因治疗公司AskBio，反映出其在单病种上以酶替代与基因治疗等多条技术路线并进的策略。婴儿型庞贝病因病情重、现有治疗选择有限而临床需求迫切，Nexviazyme若成功扩展适应症，将为最年轻的患者群体带来新的治疗选择，并进一步巩固赛诺菲在罕见神经肌肉疾病领域的地位。 （来源：Endpoints News）